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Cistanche es muy bueno para la enfermedad de Alzheimer

Los investigadores han introducido con éxito un gen protector contraalzheimerenfermedaden células humanas.

Investigadores de la Facultad de Medicina de la Université Laval de Canadá y del Centro de Investigación de la Université Québec-Laval han editado con éxito los genomas de células humanas cultivadas in vitro, introduciendo una mutación que podría proporcionar a los pacientes con la enfermedad de Alzheimer. protección contra enfermedades. Los detalles del avance se publicaron recientemente en The CRISPR Journal.

Investigación publicada en "The CRISPR Journal" (último factor de impacto: 6.071) el 7 de febrero de 2022

"Algunas mutaciones genéticas aumentan el riesgo dealzheimerenfermedad, pero hay una mutación que reduce este riesgo", dijo el autor principal, el profesor Jacques-P Tremblay, "una mutación rara identificada en la población islandesa en 2012. La mutación no tiene desventajas conocidas para los portadores y reduce el riesgo dealzheimerenfermedad. Usando una versión mejorada de la herramienta de edición de genes CRISPR, hemos podido editar el genoma de las células humanas para insertar esta mutación".

los cerebros dealzheimerlos pacientes tienen placas amiloides que causan la muerte de las neuronas debido a sus niveles tóxicos. Estas placas se forman después de que una enzima llamada beta-secretasa escinde la proteína precursora de amiloide. "La mutación islandesa dificulta que la enzima escinda la proteína precursora amiloide. Como resultado, hay menos formación de placas amiloides", explicó Tremblay.

Dra. Jacques-P Tremblay

En teoría, introducir la mutación del gen islandés en los genomas de personas con riesgo de desarrollaralzheimerenfermedadpodría prevenir o retrasar la progresión de la enfermedad. "Desafortunadamente, no podemos volver atrás y reparar el daño que provocó la muerte de las neuronas", dijo Tremblay, "por lo que este tratamiento es especialmente adecuado para las personas de familias afectadas por este trastorno genético, un trastorno familiaralzheimerenfermedad. La enfermedad se manifiesta como problemas de memoria entre las edades de 35 y 40 años. Si tiene éxito, también podría usarse para tratar la forma más común de esporádica.alzheimerenfermedad, que típicamente desarrolla los primeros síntomas de la enfermedad después de los 65 años".

Según los investigadores, el desafío ahora es encontrar una manera de editar los genomas de millones de células cerebrales. "Estamos investigando diferentes posibilidades, incluido el uso de virus no infecciosos para administrar complejos de edición dentro de las neuronas. Ahora que se ha establecido la prueba de concepto en células humanas in vitro, podremos hacer esto en una neurona que exhibealzheimerenfermedad. Pruebe este método en ratones. Si estos hallazgos son concluyentes, esperamos realizar un pequeño estudio en personas de entre 35 y 40 años de edad que tengan una mutación genética que causealzheimerenfermedad", dijo Tremblay.

Fuente:Université Laval

Otro paso hacia la terapia génica paraalzheimer

Referencia:

Tremblay G, Rousseau J, Mbakam CH, Tremblay JP. Inserción de la mutación islandesa (A673T) por Prime Editing: un tratamiento preventivo potencial para la enfermedad familiar y esporádicaalzheimerEnfermedad. CRISPR J. 7 de febrero de 2022. doi: 10.1089/crispr.2021.0085. Epub antes de la impresión. PMID: 35133877.